유전자교정 세포치료제 개발, 새로운 유전성 난치질환 바카라 프로 제시
간, 중추신경계, 신장에 축적돼 여러 가지 증상을 유발하고 특히, 간암 발병율을 높일 수 있는 티로신혈증 등의 유전성 난치질환을 치료하는 과정에서 부작용을 현저히 낮추는 유전자교정 세포치료 방식의 치료법이 개발됐다. 이번 연구는 한양대학교바카라 프로 외과 최동호 교수와 한양대학교 화학과 배상수 교수 공동연구팀이 참여했으며, 지난 4일 줄기세포분야 세계적 학술지인 ‘Cell Stem Cell’ 온라인판에 ‘저분자 화합물 유래 간 전구·줄기세포-염기교정∙프라임교정 기술 융합’이라는 제목으로 게재됐다. 유전성 난치질환은 대부분의 경우 마땅한 치료법이 없어 오랜 시간에 걸쳐 치료하며, 특히 약물을 이용한 치료의 경우 완치보다는 병의 진행을 늦추거나 현재 상태의 유지에 초점을 맞춰왔다. 최근 의학과 과학기술의 발달로 질환의 근본적 해결을 위해 생체 내부에 유전자가위를 주입하는 유전자 치료제도 등장했지만, 생채 내 유전자가위 주입을 위해 바이러스를 전달체로 이용하는 과정에서 바이러스 관련 위험성과 유전자가위 과(過)발현으로 인한 표적이탈효과 등이 문제점으로 제기돼 왔다. 공동연구팀은 유전성 난치질환 동물모델의 세포를 추출, 체외에서 유전자 교정 후 다시 동물모델에 이식하는 ‘